rekombinant humant tillväxthormon för behandling av tillväxtstörningar hos barn: en systematisk granskning och ekonomisk utvärdering

Bakgrund: Rekombinant humant tillväxthormon (rhGH) är licensierat för kort statur associerad med tillväxthormonbrist (GHD), Turners syndrom (TS), Prader-Willi syndrom (PWS), kronisk njurinsufficiens (CRI), kort statur homeobox-innehållande genbrist (SHOX-D) och född liten för graviditetsålder (sga).

mål: att bedöma rhghs kliniska effektivitet och kostnadseffektivitet jämfört med behandlingsstrategier utan rhGH för barn med GHD, TS, PWS, CRI, SHOX-D och de födda SGA.

datakällor: den systematiska granskningen använde a priori-metoder. Medline, EMBASE, NHS Economic Evaluation Database och åtta andra) för relevanta studier från starten till juni 2009. En beslutsanalytisk modell utvecklades för att bestämma kostnadseffektiviteten i Storbritannien.

studieval: två granskare bedömde titlar och sammanfattningar av studier som identifierats av sökstrategin, erhöll hela texten av relevanta papper och screenade dem mot inklusionskriterier.

studiebedömning: Data från inkluderade studier extraherades av en granskare och kontrollerades med en sekund. Kvaliteten på inkluderade studier bedömdes med hjälp av standardkriterier, tillämpades av en granskare och kontrollerades med en sekund. Kliniska effektivitetsstudier syntetiserades genom en berättande granskning.

resultat: tjugoåtta randomiserade kontrollerade studier (RCT) i 34 publikationer inkluderades i den systematiska granskningen. GHD: barn i rhGH-gruppen växte 2,7 cm/år snabbare än obehandlade barn och hade en statistiskt signifikant högre höjdstandardavvikelsepoäng (HtSDS) efter 1 år: -2,3 0,45 0,45 mot -2,8 0,45 0,45. TS: i en studie växte behandlade Flickor 9.3 cm mer än obehandlade tjejer. I en studie av yngre barn var skillnaden 7,6 cm efter 2 år. Htsds-värdena var statistiskt signifikant högre hos behandlade flickor. PWS: spädbarn som fick rhGH i 1 år växte betydligt högre (6,2 cm mer) än de obehandlade. Två studier rapporterade en statistiskt signifikant skillnad i Htsd till förmån för rhGH. CRI: rhGH-behandlade barn i en 1-årig studie växte i genomsnitt 3,6 cm mer än obehandlade barn. HtSDS var statistiskt signifikant högre hos behandlade barn i två studier. SGA: Kriterierna ändrades för att inkludera barn på 3 + år utan catch-up tillväxt, utan hänvisning till mitten av föräldrarnas höjd. Endast en av RCT: erna använde den licensierade dosen; de andra använde högre doser. Vuxenhöjd (AH) var ungefär 4 cm högre hos rhGH-behandlade patienter i den ena studien som rapporterade detta resultat, och AH-gain SDS var också statistiskt signifikant högre i denna grupp. Medelvärdet för Htsd var högre hos behandlade än obehandlade patienter i fyra andra studier (signifikant i två). SHOX-D: Efter 2 års behandling var barn ungefär 6 cm högre än kontrollgruppen och HtSDS var statistiskt signifikant högre hos behandlade barn. Den inkrementella kostnaden per kvalitetsjusterad livslängd (QALY) uppskattningar av rhGH jämfört med ingen behandling var: 23,196 pund för GHD, 39,460 pund för TS, 135,311 pund för PWS, 39,273 pund för CRI, 33,079 pund för SGA och 40,531 pund för SHOX-D. sannolikheten för behandling av var och en av villkoren är kostnadseffektiv vid 30,000 pund var: 95% för GHD, 19% för TS, 1% för PWS, 16% för CRI, 38% för SGA och 15% för shox-D.

begränsningar: generellt dåligt rapporterade studier, några av kort varaktighet.

slutsatser: statistiskt signifikant större htsds-värden rapporterades för rhGH-behandlade barn med GHD, TS, PWS, CRI, SGA och SHOX-D. rhGH-behandlade barn med PWS visade också statistiskt signifikanta förbättringar i kroppssammansättningsåtgärder. Endast behandling av GHD skulle anses vara kostnadseffektiv vid en villighet att betala tröskel på 20 000 till 30 000 pund per QALY fick. Denna analys tyder på att framtida forskning bör omfatta studier som är längre än 2 år som rapporterar nästan slutlig höjd eller slutlig vuxenhöjd.

Lämna ett svar

Din e-postadress kommer inte publiceras.