hormon uman de creștere Recombinant pentru tratamentul tulburărilor de creștere la copii: o revizuire sistematică și evaluare economică

context: Hormonul uman de creștere Recombinant (rhGH) este licențiat pentru statură scurtă asociată cu deficit de hormon de creștere (GHD), sindromul Turner (TS), sindromul Prader-Willi (PWS), insuficiență renală cronică (CRI), deficit de gene care conține homeobox de statură scurtă (SHOX-D) și fiind născut mic pentru vârsta gestațională (SGA).

obiective: evaluarea eficacității clinice și a rentabilității rhGH în comparație cu strategiile de tratament fără rhGH pentru copiii cu GHD, TS, PWS, CRI, SHOX-D și cei născuți SGA.

surse de date: revizuirea sistematică a folosit metode a priori. Bazele de date cheie au fost căutate (de exemplu, MEDLINE, EMBASE, baza de date de evaluare economică NHS și alte opt) pentru studii relevante de la începuturile lor până în iunie 2009. Un model analitic de decizie a fost dezvoltat pentru a determina rentabilitatea în Marea Britanie.

selecția studiului: doi recenzori au evaluat titlurile și rezumatele studiilor identificate prin strategia de căutare, au obținut textul integral al lucrărilor relevante și le-au analizat în funcție de criteriile de includere.

evaluarea studiului: datele din studiile incluse au fost extrase de un recenzent și verificate cu o secundă. Calitatea studiilor incluse a fost evaluată folosind criterii standard, aplicate de un referent și verificate de un al doilea. Studiile de eficacitate clinică au fost sintetizate printr-o revizuire narativă.

rezultate: douăzeci și opt de studii randomizate controlate (TCR) în 34 de publicații au fost incluse în analiza sistematică. GHD: copiii din grupul rhGH au crescut cu 2,7 cm/an mai repede decât copiii netratați și au avut un scor de deviație standard de înălțime semnificativ mai mare (HTSS) după 1 an: -2,3 0,45 inkt față de -2,8 0,45 inktt. TS: într-un studiu, fetele tratate au crescut cu 9.3 cm mai mult decât fetele netratate. Într-un studiu efectuat pe copii mai mici, diferența a fost de 7,6 cm după 2 ani. Valorile HtSDS au fost semnificativ mai mari statistic la fetele tratate. PWS: sugarii care au primit rhGH timp de 1 an au crescut semnificativ mai înalți (cu 6,2 cm mai mult) decât cei netratați. Două studii au raportat o diferență semnificativă statistic în Htds în favoarea rhGH. CRI: copiii tratați cu rhGH într-un studiu de 1 an au crescut în medie cu 3,6 cm mai mult decât copiii netratați. HtSDS a fost semnificativ statistic mai mare la copiii tratați în două studii. SGA: Criteriile au fost modificate pentru a include copiii de peste 3 ani fără creștere rapidă, fără referire la înălțimea medie a părinților. Doar unul dintre RCT-uri a utilizat doza autorizată; ceilalți au utilizat doze mai mari. Înălțimea adulților (AH) a fost cu aproximativ 4 cm mai mare la pacienții tratați cu rhGH într-un studiu care a raportat acest rezultat, iar SDS cu AH-câștig a fost, de asemenea, semnificativ statistic mai mare în acest grup. HtSDS medie a fost mai mare la pacienții tratați decât la cei netratați în alte patru studii (semnificativ în două). SHOX-D: După 2 ani de tratament, copiii au fost cu aproximativ 6 cm mai înalți decât grupul de control, iar HtSDS a fost semnificativ statistic mai mare la copiii tratați. Costul incremental pe an de viață ajustat la calitate (QALY) estimările rhGH comparativ cu lipsa tratamentului au fost: 23.196 lire sterline pentru GHD, 39.460 lire sterline pentru TS, 135.311 lire sterline pentru PWS, 39.273 lire sterline pentru CRI, 33.079 lire sterline pentru SGA și 40.531 lire sterline pentru SHOX-D. probabilitatea tratamentului pentru fiecare dintre condiții fiind rentabilă la 30.000 lire sterline a fost: 95% pentru GHD, 19% pentru TS, 1% pentru PWS, 16% pentru CRI, 38% pentru SGA și 15% pentru shox-D.

limitări: în general, studii slab raportate, unele de scurtă durată.

concluzii: valorile HtSDS semnificativ mai mari statistic au fost raportate pentru copiii tratați cu rhGH cu GHD, TS, PWS, CRI, SGA și SHOX-D. copiii tratați cu rhGH cu PWS au prezentat, de asemenea, îmbunătățiri semnificative statistic în măsurile de compoziție corporală. Numai tratamentul GHD ar fi considerat rentabil la un prag de disponibilitate de plată de 20.000 până la 30.000 de lire sterline pe QALY câștigat. Această analiză sugerează că cercetările viitoare ar trebui să includă studii mai lungi de 2 ani care să raporteze înălțimea aproape finală sau înălțimea finală a adultului.

Lasă un răspuns

Adresa ta de email nu va fi publicată.