articolul Originalterapia genică pentru boala Parkinson: evaluarea preclinică a configurării optime a fuziunii TH:CH1 pentru sinteza maximă a dopaminei

un studiu recent de fază I-II, deschis, cu ProSavin, un vector lentiviral care furnizează enzimele cheie din calea biosintetică a dopaminei către neuronii striatali non-dopaminergici, a demonstrat siguranța și îmbunătățirea funcției motorii la pacienții parkinsonieni. Cu toate acestea, amploarea efectului a sugerat că este posibil să nu fi fost atinse niveluri optime de înlocuire a dopaminei. OXB-102, un vector lentiviral cu o casetă de Expresie optimizată pentru biosinteza dopaminei, s-a dovedit că obține un randament semnificativ mai mare de dopamină decât Prosavina. Am evaluat eficacitatea OXB-102 în modelul macac MPTP al bolii Parkinson (PD). La 6 luni după administrarea vectorială, toate animalele tratate au prezentat îmbunătățiri semnificative ale scorurilor clinice și ale activității locomotorii spontane comparativ cu grupurile de control, cu cea mai mare recuperare observată în grupul cu doze mari de OXB-102 (HD). Cuantificarea tomografiei cu emisie de pozitroni a absorbției de 6 — fluoro-l-m-tirozină a arătat o creștere semnificativă a activității aminoacizilor decarboxilazei pentru toate animalele tratate, comparativ cu grupurile de control, unde grupul OXB-102 HD a prezentat cel mai înalt nivel de activitate dopaminergică. Un studiu toxicologic efectuat pe macaci a demonstrat că vectorul a fost sigur și bine tolerat, fără anomalii clinice sau comportamentale asociate și fără răspuns imun montat împotriva oricăror produse transgene. În general, aceste date susțin dezvoltarea clinică ulterioară a OXB-102 pentru tratamentul PD.

Lasă un răspuns

Adresa ta de email nu va fi publicată.