hormônio de crescimento humano Recombinante para o tratamento de distúrbios do crescimento em crianças: uma revisão sistemática e avaliação econômica

plano de Fundo: Hormônio de crescimento humano recombinante (rhGH), é licenciado para a baixa estatura associada com deficiência de hormônio de crescimento (DGH), a síndrome de Turner (TS), síndrome de Prader-Willi (PWS), insuficiência renal crônica (IRC), baixa estatura homeobox-contendo gene de deficiência (SHOX-D), e ter nascido pequeno para a idade gestacional (PIG).

objetivos: avaliar a eficácia clínica e a relação custo-benefício do rhGH em comparação com estratégias de tratamento sem rhGH para crianças com GHD, TS, PWS, CRI, SHOX-D e aqueles nascidos SGA.

Fontes de dados: a revisão sistemática utilizou métodos a priori. Os principais bancos de dados foram pesquisados (por exemplo, MEDLINE, EMBASE, banco de dados de Avaliação Econômica do NHS e outros oito) para estudos relevantes desde o início até junho de 2009. Um modelo analítico de decisão foi desenvolvido para determinar a relação custo-benefício no Reino Unido.

seleção do estudo: dois revisores avaliaram títulos e resumos de estudos identificados pela estratégia de busca, obtiveram o texto completo dos artigos relevantes e os examinaram em relação aos critérios de inclusão.

avaliação do estudo: os dados dos estudos incluídos foram extraídos por um revisor e verificados por um segundo. A qualidade dos estudos incluídos foi avaliada por meio de critérios padrão, aplicados por um revisor e verificados por um segundo. Os estudos de eficácia clínica foram sintetizados através de uma revisão narrativa.

resultados: vinte e oito ensaios clínicos randomizados (ECR) em 34 publicações foram incluídos na revisão sistemática. GHD: as crianças do grupo rhGH cresceram 2,7 cm / ano mais rápido do que as crianças não tratadas e tiveram um escore de desvio padrão de altura estatisticamente significativamente maior (Htsd) após 1 ano: -2,3 ± 0,45 versus -2,8 ± 0,45. TS: em um estudo, as meninas tratadas cresceram 9.3 cm a mais do que meninas não tratadas. Em um estudo com crianças mais novas, a diferença foi de 7,6 cm após 2 anos. Os valores de HDs foram estatisticamente significativamente maiores em meninas tratadas. PWS: os bebês que receberam rhGH por 1 ano cresceram significativamente mais altos (6,2 cm a mais) do que os não tratados. Dois estudos relataram uma diferença estatisticamente significativa em HtSDS em favor do rhGH. CRI: crianças tratadas com rhGH em um estudo de 1 ano cresceram uma média de 3,6 cm a mais do que crianças não tratadas. O TEPT foi estatisticamente significativamente maior em crianças tratadas em dois estudos. SGA: Os critérios foram alterados para incluir crianças de mais de 3 anos sem crescimento de recuperação, sem referência à altura média dos pais. Apenas um dos RCTs usou a dose licenciada; os outros usaram doses mais altas. A altura adulta (AH) foi aproximadamente 4 cm maior em pacientes tratados com rhGH em um estudo para relatar esse resultado, e o AH-gain SDS também foi estatisticamente significativamente maior neste grupo. A média de HDS foi maior nos doentes tratados do que nos doentes não tratados em quatro outros estudos (significativo em dois). SHOX-D: Após 2 anos de tratamento, as crianças eram aproximadamente 6 cm mais altas do que o grupo controle e o Htsd era estatisticamente significativamente maior em crianças tratadas. O custo incremental por qualidade de vida ajustados year (QALY) estimativas de rhGH em comparação com a ausência de tratamento foram: 23,196 libras para a GHD, 39,460 libras para o TS, 135,311 libras para PWS, 39,273 libras para CRI, 33,079 libras para o SGA e 40,531 libras para SHOX-D. A probabilidade do tratamento de cada uma das condições a ser rentável a 30.000 libras: 95% para a GHD, 19% para o TS, 1% para o PWS, de 16% para CRI, 38% para o SGA e 15% para SHOX-D.

limitações: estudos geralmente mal relatados, alguns de curta duração.

conclusões: foram relatados valores estatisticamente significativamente maiores de Hdts para crianças tratadas com rhGH com GHD, TS, PWS, CRI, SGA e SHOX-d. as crianças tratadas com rhGH com PWS também mostraram melhorias estatisticamente significativas nas medidas de composição corporal. Somente o tratamento do GHD seria considerado econômico em um limiar de disposição para pagar de 20.000 a 30.000 libras por QALY ganho. Esta análise sugere que pesquisas futuras devem incluir estudos com mais de 2 anos relatando altura quase final ou altura final do adulto.

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