Original Articlegenterapi FOR Parkinsons Sykdom: Preklinisk Evaluering Av Optimalt Konfigurert TH:CH1-Fusjon For Maksimal Dopaminsyntese

en nylig fase I-II, åpen studie Av ProSavin, en lentiviral vektor som leverer nøkkelenzymer i dopaminbiosyntetisk vei til ikke-dopaminerge striatale nevroner, viste sikkerhet og forbedret motorfunksjon hos parkinsonpasienter. Imidlertid antydet størrelsen på effekten at optimale nivåer av dopaminutskifting kanskje ikke har blitt oppnådd. OXB-102, en lentiviral vektor med en optimalisert uttrykkskassett for dopaminbiosyntese, har vist seg å oppnå et betydelig høyere dopaminutbytte enn ProSavin. VI vurderte effekten AV OXB-102 i Mptp macaque-modellen For Parkinsons sykdom (PD). 6 måneder etter vektor-administrasjon viste alle behandlede dyr signifikante forbedringer i klinisk score og spontan lokomotorisk aktivitet sammenlignet med kontroller, med den høyeste utvinningen observert i OXB-102 høydose (HD) – gruppen. Positronemisjonstomografi kvantifisering av 6 — fluor-l-m-tyrosinopptak viste en signifikant økning i aminosyre-dekarboksylaseaktivitet for alle behandlede dyr, sammenlignet med kontroller, hvor OXB-102 HD-gruppen viste det høyeste nivået av dopaminerg aktivitet. En toksikologistudie med makaker viste at vektoren var sikker og godt tolerert, uten assosierte kliniske eller atferdsmessige abnormiteter og ingen immunrespons montert mot noen transgene produkter. Samlet støtter disse dataene den videre kliniske utviklingen AV OXB – 102 for behandling av PD.

Legg igjen en kommentar

Din e-postadresse vil ikke bli publisert.