Quali sono i dati del mondo reale e come possono beneficiare lo sviluppo di farmaci?

I dati del mondo reale (RWD) sono dati che provengono da fonti diverse dagli studi clinici tradizionali e stanno diventando sempre più importanti per le decisioni sanitarie odierne. Storicamente, gli sviluppatori di farmaci sono stati limitati a studi clinici randomizzati prospettici come strada principale per ottenere l’approvazione del prodotto. I recenti progressi tecnologici e le espansioni normative, tuttavia, hanno ampliato le possibilità a disposizione dei ricercatori clinici consentendo l’uso di dati del mondo reale e le prove che derivano dalla loro analisi, che è nota come real-world evidence (RWE).

Dati del mondo reale

Gli studi clinici randomizzati (RCT) si svolgono in ambienti controllati e cercano di rispondere a domande strettamente inquadrate per popolazioni selezionate. Gli RCT sono in genere il percorso più rapido per ottenere l’approvazione normativa. I dati che producono, tuttavia, spesso non riescono a informare l’implementazione clinica in un ambiente reale. Come tale, gli organismi di regolamentazione e gli operatori sanitari spesso si affidano a studi post-marketing per guidare l’uso clinico.

Al contrario, i RWD sono raccolti al di fuori del contesto degli RCT e come funzione di routine dell’assistenza sanitaria moderna. Ad esempio, RWD può venire sotto forma di:

  • Cartelle cliniche elettroniche (EHRs)
  • Fatturazione e sinistri assicurativi
  • Registri di malattie o farmaci/dispositivi
  • Esiti segnalati dal paziente
  • Dispositivi di monitoraggio biometrici (come telefoni e orologi)

Utilizzando queste fonti di dati, le terapie possono essere valutate in condizioni reali in una popolazione più ampia e ad un costo molto inferiore rispetto a quello possibile con RCT tipici.

Considerazioni per prove reali

La FDA e altri organismi di regolamentazione considerano la totalità delle prove quando valutano la sicurezza e l’efficacia delle nuove terapie. Come tale, la FDA sta sviluppando un quadro per valutare l’uso di prove reali per aiutare a sostenere l’approvazione di nuove indicazioni per terapie precedentemente approvate e per aiutare a soddisfare i requisiti dello studio post-marketing.

L’Agenzia riconosce che l’uso di EHRs, tecnologia sanitaria mobile e altre tecnologie di acquisizione elettronica dei dati, insieme a nuovi progetti di studi e studi che utilizzano RWD, ha il potenziale per semplificare e migliorare l’efficienza degli studi clinici. Pertanto, hanno emesso linee guida formali sull’uso dei dati elettronici nelle indagini cliniche e stanno sviluppando documenti per standardizzare i dati utilizzati negli studi RWD.

Rethinking Study Designs

In contrasto con un tipico studio clinico in cui i soggetti vengono reclutati e sottoposti a screening per sapere se soddisfano i criteri di inclusione ed esclusione, gli studi RWD hanno il potenziale per sfruttare EHRs per identificare potenziali soggetti mentre sono in cura clinica.

Interrogare EHRs in tempo reale potrebbe innescare un sistema di messaggistica su schermo per avvisare il clinico che il loro paziente può essere idoneo a partecipare a uno studio e richiedere il consenso. Utilizzando questo tipo di progettazione dello studio, i dati relativi alla risposta del soggetto al trattamento sperimentale sarebbero registrati nell’EHR. Un tale progetto semplificherebbe in modo significativo il processo di assunzione e partecipazione degli studi clinici, portando a drammatici aumenti di efficienza e risparmi sui costi.

Dispositivi di monitoraggio biometrici

Uno degli aspetti più interessanti degli studi RWD riguarda la crescente ubiquità dei dispositivi di monitoraggio biometrici sotto forma di smartphone, orologi e altre tecnologie indossabili. La capacità di questi dispositivi di raccogliere dati biologici oggettivi come frequenza cardiaca, pressione sanguigna, elettrocardiografia, mobilità e modelli di sonno, ha il potenziale per rivoluzionare gli studi clinici.

In RCT tipici, questi parametri sono registrati in un ambiente controllato in punti di tempo discreti. L’utilizzo di dispositivi di monitoraggio biometrico consentirebbe la raccolta di questi parametri in modo continuo e remoto, rendendo i dati molto più indicativi dell’efficacia di una terapia.

Conclusioni

L’utilizzo di dati reali può aiutare a garantire che i pazienti e i fornitori siano meglio informati, portando a un’integrazione più rapida e definitiva di terapie sicure ed efficaci nelle linee guida della pratica clinica. Contatta Nuventra oggi per assistenza nella progettazione e nell’analisi dei tuoi studi RWD.

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Riferimenti e risorse correlate

  • Guida FDA: invio di documenti che utilizzano dati reali e prove reali alla FDA per farmaci e farmaci biologici
  • Guida FDA: Uso di prove reali per supportare il processo decisionale normativo per i dispositivi medici
  • Guida FDA: uso di cartelle cliniche elettroniche nelle indagini cliniche
  • Quadro per il programma di prove reali della FDA

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