mik azok a valós adatok, és hogyan járulhatnak hozzá a Gyógyszerfejlesztéshez?

a valós adatok (RWD) olyan adatok, amelyek a hagyományos klinikai vizsgálatoktól eltérő forrásokból származnak, és egyre fontosabbá válnak a mai egészségügyi döntések szempontjából. Történelmileg a gyógyszerfejlesztők a prospektív randomizált klinikai vizsgálatokra korlátozódtak, mint elsődleges út a termék jóváhagyásának eléréséhez. A legújabb technológiai fejlődés és a szabályozási bővítések azonban kibővítették a klinikai kutatók rendelkezésére álló lehetőségeket azáltal, hogy lehetővé tették a valós adatok és az elemzésükből származó bizonyítékok felhasználását, amelyet valós bizonyítéknak (RWE) neveznek.

valós adatok

a randomizált klinikai vizsgálatok (RCT-k) ellenőrzött körülmények között zajlanak, és a kiválasztott populációk szűk körben megfogalmazott kérdéseinek megválaszolására törekszenek. Az RCT-k általában a leggyorsabb út a hatósági jóváhagyás megszerzéséhez. Az általuk előállított adatok azonban gyakran elmaradnak a klinikai megvalósítás tájékoztatásától a valós környezetben. Mint ilyen, a szabályozó testületek és az egészségügyi szolgáltatók gyakran a forgalomba hozatalt követő vizsgálatokra támaszkodnak a klinikai alkalmazás irányításához.

ezzel szemben az RWD-t az RCT-k kontextusán kívül, a modern egészségügyi ellátás rutinfunkciójaként gyűjtik össze. Például az RWD a következő formában jöhet létre:

  • elektronikus egészségügyi nyilvántartás (EHRs)
  • biztosítási számlázás és kárigények
  • betegség vagy gyógyszer / eszköznyilvántartás
  • beteg által jelentett eredmények
  • biometrikus Ellenőrző eszközök (például telefonok és órák))

ezen adatforrások felhasználásával a terápiák valós körülmények között értékelhetők szélesebb populációban, sokkal alacsonyabb költséggel, mint a tipikus RCT-k esetén lehetséges.

megfontolások a valós bizonyítékokhoz

az FDA és más szabályozó testületek az új terápiák biztonságosságának és hatékonyságának értékelésekor a bizonyítékok összességét veszik figyelembe. Mint ilyen, az FDA kidolgoz egy keretet a valós bizonyítékok felhasználásának értékelésére, hogy támogassa a korábban jóváhagyott terápiák új indikációinak jóváhagyását, és segítse a forgalomba hozatalt követő vizsgálati követelmények teljesítését.

az Ügynökség elismeri, hogy az EHRs, a mobil egészségügyi technológia és más elektronikus adatrögzítési technológia, valamint az RWD-t használó új vizsgálati és vizsgálati tervek használata racionalizálhatja és javíthatja a klinikai vizsgálatok hatékonyságát. Ezért hivatalos útmutatást adtak ki az elektronikus adatok klinikai vizsgálatokban történő felhasználásáról, és dokumentumokat dolgoznak ki az RWD vizsgálatokban használt adatok egységesítésére.

a vizsgálati tervek újragondolása

ellentétben egy tipikus klinikai vizsgálattal, amelyben az alanyokat toborozzák és átvilágítják, hogy tudják, megfelelnek-e a befogadási és kizárási kritériumoknak, az RWD-vizsgálatok képesek kihasználni az EHR-eket a potenciális alanyok azonosítására, miközben klinikai ellátásban vannak.

az EHR-k valós időben történő kihallgatása elindíthat egy képernyőn megjelenő üzenetküldő rendszert, amely tájékoztatja a klinikust arról, hogy betegük jogosult lehet a vizsgálatban való részvételre és a beleegyezés kérésére. Az ilyen típusú tanulmányterv alkalmazásával az alany vizsgálati kezelésre adott válaszára vonatkozó adatokat rögzítenék az EHR-ben. Egy ilyen kialakítás jelentősen egyszerűsítené a klinikai vizsgálatok felvételi és részvételi folyamatát, ami drámai hatékonyságnövekedéshez és költségmegtakarításhoz vezetne.

biometrikus Ellenőrző eszközök

az RWD tanulmányok egyik legizgalmasabb aspektusa a biometrikus megfigyelő eszközök egyre növekvő elterjedése okostelefonok, órák és más hordható technológiák formájában. Ezeknek az eszközöknek az a képessége, hogy objektív biológiai adatokat gyűjtsenek, mint például a pulzus, a vérnyomás, az elektrokardiográfia, a mobilitás és az alvási szokások, forradalmasíthatja a klinikai vizsgálatokat.

tipikus RCT-kben ezeket a paramétereket ellenőrzött környezetben, diszkrét időpontokban rögzítik. A biometrikus Ellenőrző eszközök használata lehetővé tenné ezen paraméterek folyamatos és távoli gyűjtését, így az adatok sokkal inkább jelzik a terápia hatékonyságát.

következtetések

a valós adatok használata segíthet abban, hogy a betegek és a szolgáltatók jobban tájékozódjanak, ami a biztonságos és hatékony terápiák gyorsabb és határozottabb beépítéséhez vezet a klinikai gyakorlati irányelvekbe. Kapcsolat Nuventra ma segítséget a tervezés és elemzés a RWD tanulmányok.

lépjen kapcsolatba velünk

referenciák és kapcsolódó források

  • FDA útmutató: dokumentumok benyújtása felhasználásával valós adatok és valós bizonyítékok FDA gyógyszerek és biológiai
  • FDA útmutató: Valós bizonyítékok használata az orvostechnikai eszközök szabályozási döntéshozatalának támogatására
  • FDA útmutató: elektronikus egészségügyi nyilvántartások használata a klinikai vizsgálatokban
  • az FDA valós Bizonyítékprogramjának keretrendszere

Vélemény, hozzászólás?

Az e-mail-címet nem tesszük közzé.