Que sont les Données réelles et Comment peuvent-elles bénéficier au Développement de Médicaments?

Les données du monde réel (RWD) proviennent de sources autres que les essais cliniques traditionnels et sont de plus en plus importantes pour les décisions de santé d’aujourd’hui. Historiquement, les développeurs de médicaments ont été limités aux essais cliniques randomisés prospectifs comme principal moyen d’obtenir l’approbation du produit. Cependant, les progrès technologiques récents et les élargissements réglementaires ont élargi les possibilités offertes aux chercheurs cliniques en permettant l’utilisation de données réelles et des preuves qui découlent de leur analyse, ce que l’on appelle des preuves réelles (RWE).

Données réelles

Les essais cliniques randomisés (ECR) ont lieu dans des milieux contrôlés et visent à répondre à des questions étroitement encadrées pour des populations sélectionnées. Les ECR sont généralement la voie la plus rapide pour obtenir l’approbation réglementaire. Cependant, les données qu’ils produisent sont souvent loin d’éclairer la mise en œuvre clinique dans un environnement réel. À ce titre, les organismes de réglementation et les fournisseurs de soins de santé s’appuient souvent sur des études post-commercialisation pour guider l’utilisation clinique.

En revanche, les RWD sont collectées en dehors du contexte des ECR et en tant que fonction routinière des soins de santé modernes. Par exemple, RWD peut se présenter sous la forme de:

  • Dossiers de santé électroniques (DSE)
  • Facturation et réclamations d’assurance
  • Registres de maladies ou de médicaments/ dispositifs
  • Résultats déclarés par les patients
  • Dispositifs de surveillance biométrique (tels que téléphones et montres)

En utilisant ces sources de données, les thérapies peuvent être évaluées dans des conditions réelles dans une population plus large et à un coût beaucoup plus bas que ce qui est possible avec les ECR typiques.

Considérations pour les preuves du monde réel

La FDA et d’autres organismes de réglementation tiennent compte de la totalité des preuves lors de l’évaluation de l’innocuité et de l’efficacité des nouveaux traitements. À ce titre, la FDA élabore un cadre d’évaluation de l’utilisation de données probantes du monde réel pour aider à soutenir l’approbation de nouvelles indications pour des thérapies précédemment approuvées et pour aider à satisfaire aux exigences des études post-commercialisation.

L’Agence reconnaît que l’utilisation des DSE, de la technologie mobile de la santé et d’autres technologies électroniques de capture de données, ainsi que de nouveaux modèles d’essais et d’études utilisant le RWD, ont le potentiel de rationaliser et d’améliorer l’efficacité des études cliniques. Par conséquent, ils ont publié des directives officielles sur l’utilisation des données électroniques dans les enquêtes cliniques et élaborent des documents pour normaliser les données utilisées dans les études sur la DMR.

Repenser la conception des études

Contrairement à un essai clinique typique dans lequel des sujets sont recrutés et sélectionnés pour savoir s’ils répondent aux critères d’inclusion et d’exclusion, les études sur la RWD ont le potentiel de tirer parti des DSE pour identifier les sujets potentiels pendant qu’ils sont en soins cliniques.

Interroger les DSE en temps réel pourrait déclencher un système de messagerie à l’écran pour informer le clinicien que son patient peut être admissible à participer à une étude et demander son consentement. En utilisant ce type de conception d’étude, les données concernant la réponse du sujet au traitement expérimental seraient enregistrées dans le DSE. Une telle conception simplifierait considérablement le processus de recrutement et de participation aux essais cliniques, ce qui entraînerait une augmentation spectaculaire de l’efficacité et des économies de coûts.

Dispositifs de surveillance biométrique

L’un des aspects les plus passionnants des études RWD concerne l’omniprésence croissante des dispositifs de surveillance biométrique sous la forme de téléphones intelligents, de montres et d’autres technologies portables. La capacité de ces appareils à collecter des données biologiques objectives telles que la fréquence cardiaque, la pression artérielle, l’électrocardiographie, la mobilité et les habitudes de sommeil pourrait révolutionner les essais cliniques.

Dans les ECR typiques, ces paramètres sont enregistrés dans un environnement contrôlé à des moments discrets. L’utilisation de dispositifs de surveillance biométrique permettrait de collecter ces paramètres en continu et à distance, ce qui rendrait les données beaucoup plus indicatives de l’efficacité d’une thérapie.

Conclusions

L’utilisation de données réelles peut aider à s’assurer que les patients et les prestataires de soins sont mieux informés, ce qui conduit à une incorporation plus rapide et plus définitive de thérapies sûres et efficaces dans les lignes directrices de pratique clinique. Contactez Nuventra dès aujourd’hui pour obtenir de l’aide dans la conception et l’analyse de vos études RWD.

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Références et Ressources connexes

  • Guide de la FDA: Soumission de Documents Utilisant des Données du Monde Réel et des Preuves du Monde Réel à la FDA pour les Médicaments et les Produits biologiques
  • Guide de la FDA: Utilisation de Données Probantes du Monde Réel pour Appuyer la Prise de Décisions réglementaires relatives aux Dispositifs médicaux
  • Lignes directrices de la FDA : Utilisation des Dossiers de santé électroniques dans les Enquêtes cliniques
  • Cadre du Programme de Données Probantes du Monde Réel de la FDA

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