Hormone de croissance humaine recombinante pour le traitement des troubles de la croissance chez l’enfant: une revue systématique et une évaluation économique

Contexte: L’hormone de croissance humaine recombinante (rhGH) est autorisée pour la petite taille associée à une déficience en hormone de croissance (GHD), au syndrome de Turner (TS), au syndrome de Prader-Willi (PWS), à une insuffisance rénale chronique (IRC), à une déficience génétique contenant une homéobox de petite taille (SHOX-D) et à une naissance petite pour l’âge gestationnel (SGA).

Objectifs: Évaluer l’efficacité clinique et la rentabilité de rhGH par rapport aux stratégies de traitement sans rhGH pour les enfants atteints de GHD, TS, PWS, IRC, SHOX-D et ceux nés SGA.

Sources de données : La revue systématique a utilisé des méthodes a priori. Les bases de données clés ont été recherchées (par exemple MEDLINE, EMBASE, Base de données d’évaluation économique du NHS et huit autres) pour rechercher des études pertinentes depuis leur création jusqu’en juin 2009. Un modèle d’analyse décisionnelle a été développé pour déterminer la rentabilité au Royaume-Uni.

Sélection d’études: Deux examinateurs ont évalué les titres et les résumés d’études identifiés par la stratégie de recherche, ont obtenu le texte intégral des articles pertinents et les ont sélectionnés en fonction des critères d’inclusion.

Évaluation de l’étude : Les données des études incluses ont été extraites par un examinateur et vérifiées par un second. La qualité des études incluses a été évaluée à l’aide de critères standard, appliqués par un examinateur et vérifiés par un second. Les études d’efficacité clinique ont été synthétisées au moyen d’une revue narrative.

Résultats : Vingt-huit essais contrôlés randomisés (ECR) dans 34 publications ont été inclus dans la revue systématique. GHD: Les enfants du groupe rhGH ont augmenté de 2,7 cm / an plus rapidement que les enfants non traités et présentaient un score d’écart-type de taille (HtSDS) statistiquement significativement plus élevé après 1 an: -2,3 ± 0,45 contre -2,8 ± 0,45. TS: Dans une étude, les filles traitées ont grandi 9.3 cm de plus que les filles non traitées. Dans une étude sur des enfants plus jeunes, la différence était de 7,6 cm après 2 ans. Les valeurs HtSDS étaient statistiquement significativement plus élevées chez les filles traitées. PWS: Les nourrissons recevant rhGH pendant 1 an sont devenus significativement plus grands (6,2 cm de plus) que ceux non traités. Deux études ont rapporté une différence statistiquement significative dans les HtSDS en faveur de rhGH. CRI: Les enfants traités par rhGH dans une étude de 1 an ont augmenté en moyenne de 3,6 cm de plus que les enfants non traités. Le TSSH était statistiquement significativement plus élevé chez les enfants traités dans deux études. SGA: Les critères ont été modifiés pour inclure les enfants de 3 ans et plus sans croissance de rattrapage, sans référence à la taille moyenne des parents. Un seul des ECR a utilisé la dose autorisée; les autres ont utilisé des doses plus élevées. La taille adulte (AH) était d’environ 4 cm plus élevée chez les patients traités par rhGH dans la seule étude pour rapporter ce résultat, et la FDS à gain d’AH était également statistiquement significativement plus élevée dans ce groupe. Le TSSH moyen était plus élevé chez les patients traités que chez les patients non traités dans quatre autres études (significatif dans deux). SHOX-D: Après 2 ans de traitement, les enfants mesuraient environ 6 cm de plus que le groupe témoin et le TSSH était statistiquement significativement plus élevé chez les enfants traités. Les estimations du coût différentiel par année de vie ajustée à la qualité (QALY) de rhGH par rapport à aucun traitement étaient les suivantes: 23 196 livres pour GHD, 39 460 livres pour TS, 135 311 livres pour PWS, 39 273 livres pour IRC, 33 079 livres pour SGA et 40 531 livres pour SHOX-D. La probabilité que le traitement de chacune des conditions soit rentable à 30 000 livres était de: 95% pour GHD, 19% pour TS, 1% pour PWS, 16% pour IRC, 38% pour SGA et 15% pour SHOX-D.

Limites: Études généralement mal rapportées, certaines de courte durée.

Conclusions: Des valeurs de HtSDS statistiquement significativement plus élevées ont été rapportées chez les enfants traités par rhGH avec GHD, TS, PWS, IRC, SGA et SHOX-D. Les enfants traités par rhGH avec PWS ont également montré des améliorations statistiquement significatives dans les mesures de la composition corporelle. Seul le traitement du GHD serait considéré comme rentable à un seuil de volonté de payer de 20 000 à 30 000 livres par QALY gagné. Cette analyse suggère que les recherches futures devraient inclure des études de plus de 2 ans faisant état d’une taille quasi finale ou d’une taille adulte finale.

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