rekombinantti ihmisen kasvuhormoni lasten kasvuhäiriöiden hoitoon: systemaattinen katsaus ja taloudellinen arviointi

Tausta: Rekombinantti ihmisen kasvuhormoni (rhGH) on lisensoitu lyhytkasvuisuudelle, joka liittyy kasvuhormonin puutokseen (GHD), Turnerin oireyhtymään (TS), Prader-Willin oireyhtymään (PWS), krooniseen munuaisten vajaatoimintaan (CRI), lyhytkasvuisuuteen homeoboksia sisältävään geenipuutokseen (SHOX-D) ja pienenä syntymiseen raskausikään (SGA).

tavoitteet: arvioidaan rhGH: n kliinistä tehokkuutta ja kustannustehokkuutta verrattuna hoitostrategioihin ilman rhGH: ta GHD -, TS -, PWS -, CRI -, SHOX-D-ja SGA-lapsilla.

tietolähteet: systemaattisessa katsauksessa käytettiin apriorisia menetelmiä. Keskeisiä tietokantoja haettiin (esimerkiksi MEDLINE, EMBASE, NHS Economic Evaluation Database ja kahdeksan muuta) asiaankuuluvia tutkimuksia varten niiden perustamisesta kesäkuuhun 2009. Kustannustehokkuuden määrittämiseksi kehitettiin Britanniassa päätösanalyyttinen malli.

opintojen valinta: kaksi arvioijaa arvioi hakustrategiassa yksilöityjen opintojen nimikkeitä ja tiivistelmiä, sai asiaankuuluvien asiakirjojen koko tekstin ja seuloi ne osallistumiskriteerien perusteella.

tutkimuksen arviointi:yksi arvioija otti mukaan sisältyvien tutkimusten tiedot ja toinen tarkisti ne. Mukana olevien tutkimusten laatu arvioitiin standardikriteereillä, joita yksi arvioija sovelsi ja toinen tarkasteli. Kliinistä vaikuttavuutta koskevat tutkimukset syntetisoitiin narratiivisella katsauksella.

tulokset: systemaattiseen katsaukseen sisältyi kaksikymmentäkahdeksan satunnaistettua kontrolloitua tutkimusta (rcts) 34 julkaisussa. Ghd: rhGH-ryhmän lapset kasvoivat 2,7 cm / vuosi nopeammin kuin hoitamattomat lapset, ja heillä oli tilastollisesti merkitsevästi korkeampi pituuden keskihajonta-asteikko (HtSDS) 1 vuoden jälkeen: -2,3 ± 0,45 verrattuna -2,8 ± 0,45. TS: eräässä tutkimuksessa hoidetut tytöt kasvoivat 9.3 cm enemmän kuin hoitamattomat tytöt. Nuoremmilla lapsilla tehdyssä tutkimuksessa ero oli 7,6 cm kahden vuoden jälkeen. HtSDS-arvot olivat tilastollisesti merkitsevästi korkeammat hoidetuilla tytöillä. PWS: lapset, jotka saivat rhGH: Ta 1 vuoden ajan, kasvoivat huomattavasti pitemmiksi (6,2 cm enemmän) kuin hoitamattomat. Kahdessa tutkimuksessa havaittiin tilastollisesti merkitsevä ero HtSDS: ssä rhGH: n hyväksi. CRI: rhGH-hoitoa saaneilla lapsilla kasvoi 1-vuotisessa tutkimuksessa keskimäärin 3, 6 cm enemmän kuin hoitamattomilla lapsilla. HtSDS oli tilastollisesti merkitsevästi korkeampi hoidetuilla lapsilla kahdessa tutkimuksessa. SGA: Arviointiperusteita muutettiin siten, että niihin sisällytettiin 3+-vuotiaat lapset, joilla ei ole kuromiskasvua eikä vanhempien keskipituutta. Vain yksi RCTs käytti lisensoitua annosta, muut käyttivät suurempia annoksia. Aikuisten pituudet (AH) olivat noin 4 cm korkeammat rhGH-hoitoa saaneilla potilailla yhdessä tutkimuksessa, jossa raportoitiin tämä tulos, ja AH-gain SDS oli myös tilastollisesti merkitsevästi korkeampi tässä ryhmässä. Neljässä muussa tutkimuksessa HtSDS: n keskiarvo oli suurempi hoidetuilla potilailla kuin hoitamattomilla potilailla (merkitsevästi kahdessa tutkimuksessa). SHOX-D: Kahden vuoden hoidon jälkeen lapset olivat noin 6 cm pitempiä kuin verrokkiryhmässä ja HtSDS oli tilastollisesti merkitsevästi korkeampi hoidetuilla lapsilla. Lisäkustannukset per laatu mukautettu elinikä-vuosi (QALY) arviot rhGH verrattuna ilman hoitoa olivat: 23,196 puntaa GHD, 39,460 puntaa TS, 135,311 puntaa PWS, 39,273 puntaa CRI, 33,079 puntaa SGA ja 40,531 puntaa SHOX-D. todennäköisyys hoidon kunkin ehdoista on kustannustehokas 30,000 puntaa oli: 95% GHD, 19% TS, 1% PWS: llä, 16% CRI: llä, 38% SGA: lla ja 15% shox-D: llä.

rajoitukset: yleensä huonosti raportoidut tutkimukset, osa lyhytkestoisista tutkimuksista.

päätelmät: tilastollisesti merkitsevästi suurempia HtSDS-arvoja raportoitiin rhGH-hoitoa saaneilla lapsilla, joilla oli GHD, TS, PWS, CRI, SGA ja SHOX-D. rhGH-hoitoa saaneilla lapsilla, joilla oli PGA, todettiin myös tilastollisesti merkitsevää paranemista kehonkoostumuksen mittauksissa. Vain GHD: n hoitoa pidettäisiin kustannustehokkaana, kun halukkuus maksaa-raja on 20 000-30 000 puntaa per QALY saatu. Tämä analyysi viittaa siihen, että tuleviin tutkimuksiin olisi sisällyttävä yli 2 vuotta kestäneitä tutkimuksia, joissa ilmoitetaan lähes lopullinen pituus tai lopullinen aikuisen pituus.

Vastaa

Sähköpostiosoitettasi ei julkaista.