rekombinantní lidský růstový hormon pro léčbu poruch růstu u dětí: systematický přehled a ekonomické hodnocení

pozadí: Rekombinantní lidský růstový hormon (rhGH) je licencován pro krátkou postavu spojenou s nedostatkem růstového hormonu (GHD), Turnerovým syndromem (TS), Prader-Williho syndromem (PWS), chronickou renální insuficiencí (CRI), nedostatkem genů obsahujících homeobox krátkého vzrůstu (SHOX-D) a narozením malého pro gestační věk (SGA).

cíle: posoudit klinickou účinnost a nákladovou účinnost rhGH ve srovnání se strategiemi léčby bez rhGH pro děti s GHD, TS, PWS, CRI, SHOX-D a narozené SGA.

zdroje dat: systematický přehled používal a priori metody. Medline, EMBASE, NHS Economic Evaluation Database a osm dalších) pro relevantní studie od jejich vzniku do června 2009. Pro stanovení efektivity nákladů ve Velké Británii byl vyvinut rozhodovací analytický model.

výběr studie: dva recenzenti hodnotili tituly a abstrakty studií identifikovaných strategií vyhledávání, získali plné znění příslušných příspěvků a prověřili je podle kritérií pro zařazení.

hodnocení studie: údaje ze zahrnutých studií byly extrahovány jedním recenzentem a zkontrolovány druhým. Kvalita zahrnutých studií byla hodnocena pomocí standardních kritérií, aplikovaných jedním recenzentem a kontrolovaných druhým. Studie klinické účinnosti byly syntetizovány prostřednictvím narativního přehledu.

výsledky: do systematického přezkumu bylo zařazeno dvacet osm randomizovaných kontrolovaných studií (RCT) ve 34 publikacích. GHD: děti ve skupině rhGH rostly o 2,7 cm / rok rychleji než neléčené děti a po 1 roce měly statisticky významně vyšší skóre směrodatné odchylky výšky (HtSDS): -2,3 ± 0,45 versus -2,8 ± 0,45. TS: v jedné studii, ošetřené dívky rostly 9.O 3 cm více než neošetřené dívky. Ve studii mladších dětí byl rozdíl 7,6 cm po 2 letech. Hodnoty HtSDS byly statisticky významně vyšší u léčených dívek. PWS: kojenci, kteří dostávali rhGH po dobu 1 roku, rostli výrazně vyšší (o 6, 2 cm více) než neléčení. Dvě studie uváděly statisticky významný rozdíl v Htsd ve prospěch rhGH. CRI: děti léčené rhGH v 1leté studii vzrostly v průměru o 3, 6 cm více než neléčené děti. HtSDS byl statisticky významně vyšší u léčených dětí ve dvou studiích. SGA: Kritéria byla změněna tak, aby zahrnovala děti ve věku 3+ let bez růstu dohánění, bez odkazu na střední rodičovskou výšku. Pouze jeden z RCT použil licencovanou dávku; ostatní používali vyšší dávky. Výška dospělých (AH) byla přibližně o 4 cm vyšší u pacientů léčených rhGH v jedné studii, která uváděla tento výsledek, a AH-gain SDS byl také statisticky významně vyšší v této skupině. Průměrná hodnota HtSDS byla vyšší u léčených než u neléčených pacientů ve čtyřech dalších studiích (signifikantní ve dvou). SHOX-D: Po 2 letech léčby byly děti přibližně o 6 cm vyšší než kontrolní skupina a HtSDS byla statisticky významně vyšší u léčených dětí. Přírůstkové náklady na kvalitu očištěné životní rok (QALY) odhady rhGH ve srovnání s žádnou léčbou byly: 23,196 liber pro GHD, 39,460 liber pro TS, 135,311 liber pro PWS, 39,273 liber pro CRI, 33,079 liber pro SGA a 40,531 liber pro SHOX-D. pravděpodobnost léčby každé z podmínek, které jsou nákladově efektivní na 30,000 liber, byla: 95% pro GHD, 19% pro TS, 1% pro PWS, 16% pro CRI, 38% pro SGA a 15% pro SHOX-D. shox-d.

omezení: obecně špatně hlášené studie, některé krátké trvání.

závěry: statisticky významně větší hodnoty HtSDS byly hlášeny u dětí léčených rhGH s GHD, TS, PWS, CRI, SGA a SHOX-D.děti léčené rhGH s PWS také vykazovaly statisticky významné zlepšení v měřeních složení těla. Pouze léčba GHD by byla považována za nákladově efektivní při prahu ochoty platit 20 000 až 30 000 liber za získanou QALY. Tato analýza naznačuje, že budoucí výzkum by měl zahrnovat studie delší než 2 roky vykazující téměř konečnou výšku nebo konečnou výšku dospělého.

Napsat komentář

Vaše e-mailová adresa nebude zveřejněna.